Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (Food and Drug Administration - FDA) aprovou a Solicitação de Licença Biológica Suplementar (sBLA) para uso expandido do TAKHZYRO® (lanadelumabe-flyo) para profilaxia, a fim de prevenir crises de angioedema hereditário (HAE) em pacientes pediátricos de 2 a menos de 12 anos de idade.1 Antes da aprovação de hoje, as únicas opções de tratamento profilático de rotina aprovadas para crianças de 6 a menos de 12 anos de idade exigiam dosagens a cada três a quatro dias, sendo que crianças com HAE de 2 a menos de 6 anos de idade não tinham tratamento profilático aprovado, tornando o TAKHZYRO o primeiro tratamento profilático para esta faixa etária.1-5 A dose recomendada é 150 mg/1 ml de solução em uma seringa enchida previamente com dose única a cada quatro semanas em pacientes de 2 a menos de 6 anos de idade e a cada duas semanas em pacientes de 6 a menos de 12 anos de idade.1
As crises de HAE podem envolver inchaço grave e debilitante no abdômen, face, pés, órgãos genitais, mãos e garganta.5,7 Angioedema potencialmente fatal das vias aéreas superiores foi relatado em pacientes a partir dos 3 anos de idade.6 Em uma pesquisa de 2017 (N = 445), o diagnóstico médio de HAE levou em média 8,4 anos após o início dos sintomas.8 Neste estudo de pacientes com HEA, 50% experimentaram ansiedade, 34% tiveram dificuldade com atividades sociais e 58% relataram sintomas que afetaram negativamente o avanço na carreira.8
"A aprovação de hoje para o TAKHZYRO em pacientes pediátricos a partir dos 2 anos de idade traz uma adição importante e bem-vinda às opções de tratamento disponíveis a crianças que vivem com HAE", disse Anthony Castaldo, presidente e diretor executivo da Associação de Angioedema Hereditário dos EUA (HAEA).
A aprovação da sBLA foi respaldada pela extrapolação dos dados de eficácia do estudo HELP, um ensaio de fase 3 que incluiu pacientes de 12 a menos de 18 anos de idade e análises farmacocinéticas adicionais, mostrando exposições semelhantes a medicamentos entre adultos e pacientes pediátricos, bem como segurança e dados farmacodinâmicos do estudo SPRING, um ensaio aberto de fase 3 em 21 pacientes com HAE de 2 a menos de 12 anos de idade.1 Os objetivos primários do estudo SPRING foram a segurança e dados farmacocinéticos do TAKHZYRO.9 Os eventos adversos emergentes referentes ao tratamento mais comuns no estudo foram dor no local da injeção (29%), eritema no local da injeção (14%), inchaço no local da injeção (5%), dor no local da administração (5%) e reação no local da injeção (5%).9 A prevenção de crises de HAE foi medida como um objetivo secundário.9 O TAKHZYRO reduziu a taxa de crises de HAE em pacientes pediátricos em média 94,8% comparadoàfase inicial, de 1,84 crises por mês a 0,08 crises durante o período de tratamento de 52 semanas (N = 21).9 A maioria dos pacientes (76,2%, n = 16) estava sem crises com uma média de 99,5% de dias sem crises.9 Estes resultados de eficácia são de um estudo aberto, não controlado, sendo que o estudo não foi concebido para testes de hipótese estatística. Mais estudos confirmatórios são necessários para tirar quaisquer conclusões destes dados.
"A aprovação de hoje da indicação expandida do TAKHZYRO representa um passo significativoàcomunidade de HAE, pois ajuda alguns de seus pacientes mais jovens que vivem com a doença a ter um tratamento profilático a longo prazo disponível para eles", disse Julie Kim, presidente da unidade de negócios nos EUA e chefe da Takeda nos EUA. "A Takeda é um líder comprometido no setor de doenças raras, e a aprovação de hoje destaca nossa confiança no TAKHZYRO, bem como nossa dedicação em satisfazer as necessidades dos pacientes com HAE mediante pesquisas contínuas, programas clínicos e coleta de dados do mundo real."
O TAKHZYRO foi originalmente aprovado nos EUA em 2018 para profilaxia, a fim de prevenir crises de HAE em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos ou mais.1 Atualmente está disponível em mais de 60 países e apoiado por um robusto programa de desenvolvimento clínico, que inclui um dos maiores estudos de prevenção de HAE com a maior duração de tratamento ativo.10,11
Sobre o TAKHZYRO® (lanadelumabe-flyo) em Injeção
O TAKHZYRO é um anticorpo monoclonal totalmente humano que se liga especificamente e diminui a atividade da calicreína plasmática, sendo indicado para profilaxia, a fim prevenir crises de HAE em pacientes com 2 anos de idade ou mais. O TAKHZYRO se destinaàautoadministração em pacientes com 12 anos de idade ou mais, ou administração por um cuidador com injeção subcutânea de solução em uma seringa enchida previamente com dose única ou em um frasco de dose única. O paciente ou cuidador deve ser treinado por um profissional de saúde. Para pacientes pediátricos de 2 a menos de 12 anos de idade, o TAKHZYRO deve ser administrado por um profissional de saúde ou cuidador com uma injeção subcutânea de solução em uma seringa enchida previamente com dose única. Consulte as informações completas de prescrição sobre doses recomendadas a cada faixa etária de pacientes. Não é conhecido se o TAKHZYRO é seguro e eficaz em crianças com menos de 2 anos de idade.1
Informações de segurança sobre o TAKHZYRO para os EUA
O TAKHZYRO pode causar efeitos colaterais graves, incluindo reações alérgicas. Ligue para seu médico ou obtenha ajuda de emergência imediatamente se tiver algum dos seguintes sintomas:
Os efeitos colaterais mais comuns observados com TAKHZYRO foram reações no local da injeção (dor, vermelhidão e hematomas), infecção respiratória superior, dor de cabeça, erupção cutânea, tontura, diarreia e dores musculares.
Estes não são todos os efeitos colaterais possíveis do TAKHZYRO. Para mais informação, consulte seu médico ou farmacêutico. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA em 1-800-FDA-1088.
O TAKHZYRO não foi estudado em mulheres grávidas ou lactantes. Converse com seu médico sobre o risco de tomar TAKHZYRO se estiver grávida, planeja engravidar, está amamentando ou planeja amamentar.
Veja toda a Informação de Prescrição, incluindo informações a pacientes.
Sobre o Angioedema Hereditário
O angioedema hereditário (HAE) é uma doença genética rara que resulta em crises recorrentes de edema, inchaço, em várias partes do corpo, incluindo abdômen, face, pés, órgãos genitais, mãos e garganta. O inchaço pode ser debilitante e doloroso.5,7 Crises que obstruem vias aéreas podem causar asfixia e são potencialmente fatais.7 O HAE afeta cerca de 1 em 50.000 pessoas em todo o mundo.12 Muitas vezes, não é reconhecido o suficiente, é subdiagnosticado e subtratado.12
Sobre a Takeda
A Takeda é líder mundial em biofarmacêutica baseada em valores e orientadaàP&D, com sede no Japão, comprometida em descobrir e oferecer tratamentos que transformam vidas, orientados por nosso compromisso com pacientes, nossa população e o planeta. A Takeda concentra seus esforços de P&D em quatro áreas terapêuticas: Oncologia, Genética Rara e Hematologia, Neurociência e Gastroenterologia (GI), com experiência em doenças imunes e inflamatórias. Também fazemos investimentos direcionadosàP&D em Terapias e Vacinas Derivadas de Plasma. Visamos o desenvolvimento de medicamentos altamente inovadores que contribuem para fazer diferença na vida das pessoas, ao ultrapassar fronteiras com novas opções de tratamento e aproveitar nosso aprimorado mecanismo e capacidades de cooperação em P&D para criar uma linha de fornecimento robusta e diversificada de modalidades. Nossos funcionários estão comprometidos em melhorar a qualidade de vida dos pacientes e trabalhar com nossas parcerias na área da saúde em cerca de 80 países e regiões. Para mais informação, acesse https://www.takeda.com.
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